普吉华®通用名（普拉替尼胶囊），是一种受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，是中国第一个获批的选择性 RET 抑制剂，1可抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET（野生型和多种突变型）的细胞增殖。对 RET 的选择性与已批准的多激酶抑制剂效果相比有显著提高。通过抑制原发和继发变异，普拉替尼有望预防临床耐药的发生。它由 Blueprint Medicines 开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。1
普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，2用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗3和用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。4
基本信息
药品名称
别名
普拉替尼胶囊/Pralsetinib Capsules
外文名
剂型
适应症
用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗
专家解读
ARROW 研究主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授表示：在肺癌精准治疗领域，RET 靶点的研发是一个巨大的突破。ARROW 研究的优异数据结果有力支持了此次普拉替尼胶囊在中国获批，并有望改变国内 RET 融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。1
药品数据
普拉替尼对于在接受或未接受治疗的RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的临床获益。总缓解率（ORR）达到79% (95%CI:68%,88%)，中位缓解时间(mDOR)未达到(95%CI:9.0个月,未达到)。初治时允许可接受化疗的人群（25例）的总缓解率（ORR）为88%。
其中铂类化疗经治人群（126例）的ORR为62%，中位缓解时间（mDoR）达到22.3个月。
普拉替尼在多种其他RET驱动的肿瘤类型中均表现出临床活性。在19位患有非小细胞肺癌和甲状腺癌以外的各种RET融合阳性实体瘤的患者中, 总缓解率（ORR）为53%(95%CI:29%,76%),中位DOR为19.0个月(95%CI:5.5个月,不可评估)。1
发展进程
2020年9月，普拉替尼（Pralsetinib）就获得FDA批准，用于治疗RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；与此同时，NMPA也受理了普拉替尼的新药上市申请并纳入优先评审。
2020年12月1日，普拉替尼又获得FDA批准用于需要全身治疗的12岁以上儿童及成人晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC），以及需要全身治疗且放射性碘难治的12岁及以上儿童及成人晚期或转移性RET融合阳性MTC。
2021年3月24日， 中国国家药品监督管理局（NMPA）批准普吉华®（普拉替尼胶囊）作为国家一类新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。
全球范围内，针对普拉替尼用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行。欧洲药品管理局受理了普拉替尼的上市许可申请，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌。1
参考资料
- 1
阿伐替尼接棒普拉替尼获批，基石药业商业化步伐加速 - 丁香园丁香园（引用日期 2021-08-04）
- 2
普拉替尼有望成为国内首个获批的RET靶向治疗药物--科技--人民网人民（引用日期 2021-06-18）
- 3
国家药监局附条件批准普拉替尼胶囊上市广东省药监局（引用日期 2021-06-18）
- 4
园区抗癌药获批新适应证 -苏州工业园区管理委员会（引用日期 2022-04-08）
