适应病症

ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素，ATTR-CM经常会被误诊或延误诊治，对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响。

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辉瑞的氯苯唑酸软胶囊是口服转甲状腺素蛋白稳定剂，2020年9月在中国获批上市，治疗成人野生型或遗传型ATTR-CM，以减少心血管死亡及心血管相关住院。

2021年12月3日，国家医保局公布了2021年国家医保药品目录调整结果，其中氯苯唑酸软胶囊正式纳入医保，从2022年1月开始医保报销。此次这款产品在医保目录中的的范围为：适用于治疗成人野生型或遗传型ATTR-CM，以减少心血管死亡及心血管相关住院。

参考资料