技术简介

细胞基因抗纤疗法，作为再生医学中一个很重要的分支，已经被广泛的应用到了相关的医学治疗领域。主要是采用细胞工程和基因靶向治疗技术相结合的方法，利用自体免疫调节细胞进行基因修饰后遏制肺纤维化病情进展、逆转肺部纤维化改变，抗纤维化治疗并能重建肺泡正常换气功能。并因其安全、有效、毒副作用低等优点被越来越多的人认可。

发展背景

再生医学(regenerative medicine, RM)原先指体内组织再生的理论、技术和外科操作。现在，它的内涵已不断扩大，包括组织工程、细胞和细胞因子治疗、基因治疗、微生态治疗、细胞基因抗纤疗法等，通过研究机体的正常组织特征与功能、创伤修复与再生机制及细胞分化机理，寻找有效的生物治疗方法，促进机体自我修复与再生，或构建新的组织与器官，以改善或恢复损伤组织和器官的功能的科学。

20世纪90年代以来，随着细胞生物学、分子生物学、免疫学以及遗传学等基础学科的迅猛发展以及组织工程技术在现代医学基础研究和临床中的应用，使得现代再生医学已初步显示出良好的发展前景。

在国际上，再生医学已经成为当今生物学和医学关注的焦点和研究的热点。我国在再生医学中也相继取得一系列重要成果，并获得了一批重要临床数据;但和发达国家相比，我国再生医学研究与应用在投入和产业上仍有较大的差距。通过前沿跟踪与自主创新相结合，以实现我国再生医学的跨越式发展，缩小在某些领域与国际领先水平的差别，加快再生医学成果向临床应用的转化是国家的重大需求。我们需要做好基础研究与临床治疗性应用相结合，产品开发和快速转化并举，以实现再生医学成果的真正转化并应用于临床疾病的治疗。

治疗原理

进入21世纪再生生物医学工程高速发展，基因工程技术，细胞免疫治疗等生物医学新技术在很多疑难杂症都取得了重大突破。生物产业蓬勃发展，我国已经把生物产业的持续发展纳入了“十二五规划”。

解放军254医院始终走在科技发展的最前沿，生物诊疗中心作为医院重点科室，全面开展生物医学工程的学术、科研及临床研究。通过不懈的努力，研发出的细胞基因抗纤疗法，有效结合了基因工程和细胞治疗技术的技术优势，是再生医学上取得重大突破。

细胞基因抗纤疗法是通过分离自体免疫调节细胞并基因修饰后回输入肺纤维化患者体内，经基因修饰后的免疫调节细胞在体内，在肺部受损细胞分泌的趋化因子的作用下归巢并定植于肺部，一方面，基因修饰的免疫调节细胞特异分化为肺部间质细胞，并持续表达，参与修复受损组织，修复缺陷基因，重建肺部微环境，增加肺泡血供，胶原蛋白渗出减轻或者吸收，有利于肺泡I型上皮再生和气血屏障重建，使血氧饱和度恢复正常，使肺泡、肺间质、终末细支气管、肺小血管恢复正常生理和解剖结构，从而使患者能顺畅、自由呼吸。另一方面，输入的基因修饰的免疫调节细胞能够发挥免疫调节作用，抑制自身免疫反应，叫停自身抗体对肺部细胞的攻击，使肺部细胞能够在和谐的环境中得以修复，进而恢复正常功能。

治疗优势

归巢定植

当靶向基因修饰的免疫调节细胞输回人体后，将会在受损细胞分泌的趋化因子引导下定向归巢至病灶部位，一方面发挥免疫调节作用，另一方面输入细胞具有组织特异性分化功能，定植分化为肺部组织细胞，起到修复、重建、激活肺部功能的重要作用。

精准抗纤

靶向基因就像“瞄准镜”一样，可以准确识别病灶组织，精准作用于病灶部位，在合适的局部微环境中，靶向基因得以稳定持续表达，再生修复肺部病灶受损细胞，精准逆转纤维化病理改变，恢复肺部功能。

重建功能

联合采用基因治疗和细胞工程技术治疗，原理包括构建肺部微环境，激活体内免疫调节细胞，分化为I型上皮细胞，恢复正常肺泡解剖结构，重建气血屏障，恢复肺部正常换气功能，提高血氧饱和度，改善低氧、呼吸困难的症状。

持久表达

回输的免疫调节细胞在肺部内微环境进行病灶部位重建，调节机体免疫力，产生长时记忆性免疫细胞，并稳定持久表达转染基因，保持修复受损细胞活力，激活肺泡功能，恢复肺内氧气交换能力，为肺部细胞发育提供良好的生存环境。降解肺纤维化基因持久表达，发挥着降解已有纤维化组织的作用，作用持久，稳定表达。