EAP临床试验

这些患有严重疾病的患者有可能能从新药的治疗中获益，但却不能参加该药的临床试验。为了使这一类的病人也能受益，国家药监局允许这类药物的生产企业向那些病人提供在特定条件下获得新药治疗的机会，称之为“扩展的途径”。

国际多中心临床EAP临床，有收费和免费两种。国际巨头药厂的合成化合物EAP临床一般为慈善赠药。初创企业的EAP一般为部分免费，在一段试验时间内免费，超出时间外收费。国际和国内的干细胞EAP临床均为收费项目。

EAP临床的依据

在美国，创新在研药物大都有EAP临床试验。EAP是指制药企业为了让患有严重疾病且不适合参加对照试验的患者，在特定的条件下，能够得到正处于临床试验阶段的研究新药的治疗而开展的一类临床试验。

美国食品药品监督管理局FDA还通过一项政策，允许处于“死亡边缘”或者“衰竭期”的病人接受小规模的、更加快速的临床试验治疗。该项政策将有助于在研肿瘤药物，干细胞类等药物等更快地在美国市场实现销售和使用。

中国也有关于EAP的法律条文。根据我国《执业医师法》，当医生认为现有的医疗技术很难有效治疗时，可以采用有科学依据的新技术进行实验性临床医疗，这种实验性临床医疗的临床方案要在患者知情同意的情况下进行。“实验性治疗”的出处在国际医学研究伦理原则《赫尔辛基宣言》，“在治疗病人期间，当证明不存在预防、诊断和治疗的方式，或者这些方法不起任何作用……在征得病人的知情同意后，完全可以运用未被论证的新的……治疗措施。”

全球EAP临床列举

中国易瑞沙/吉非替尼(阿斯利康制药)EAP项目开始于2001年（采用美国FDA的ClinicalTrails.gov注册号:NCT01000740),旨在为标准治疗失败后或不能耐受化疗的晚期非小细胞肺癌(non-smallcelllungcancer,NSCLC)患者提供吉非替尼单药治疗。共入组患者1600名，76例领药者生存超过3年。本研究主要评估在EAP中长期生存者的生活质量、肿瘤控制情况、服药安全性、临床特点及基因测定。次要目标为探讨长期生存者的临床特征。值得一提的是易瑞沙至今在美国一直未被批准成为药物。索坦（辉瑞）、多吉美（拜尔）等重要的小分子靶向药物都做过各种扩展EAP临床。

2004年，辉瑞制药开展“索坦”的多中心扩大临床项目(EAP)。截止2007年12月，52个国家/地区的4564例患者（4371例为意向分析人群）入组，共246个研究中心。索坦EAP研究目的：为尚未获批准及无法参加索坦研究国家/地区的转移性肾细胞癌患者提供索坦治疗。索坦EAP结论：在接近真实的临床实践中，再次验证了索坦的卓越疗效和良好安全性。对脑转移、一般状态差、高龄、其他病理亚型(非透明细胞)等特殊人群，索坦同样显示出良好的疗效和安全性。扩大临床未出现新的毒性反应，绝大部分不良反应为1-2级，且临床处理简单。长期用药的安全性分析显示，索坦长期用药无毒性蓄积。EAP为索坦卓越疗效和安全性提供强有力的证据。

美国Medivation(NASDAQ:MDVN)和Astellas(Tokyo:4503)在美国注册临床框架内,开展enzalutamide(依旧是先前的MDV3100)的扩展项目(EAP)研究。招募先前接受过紫杉醇化疗治疗的转移性前列腺癌患者入组。这次研究将在全球75个研究中心开展。

干细胞治疗在全世界包括中国一直未获批，大部分都是以EAP的形式开展的。

2012年诺贝尔生理学或医学奖颁给了英国生物学家约翰·格登和日本细胞研究所主任长山中伸弥，两位科学家取得的成果都与诱导多功能干细胞相关。世界上共有三种干细胞新药获得批准。（1）美国哥伦比亚奥西里斯诊疗公司（Osiris）生产，通过分离健康青年捐献者骨髓中的间质干细胞并扩大培养制备而成的Prochymal。2012年5月17日及6月15日，加拿大及新西兰卫生部分别批准Prochymal用于治疗儿童型对激素类药物无反应的移植物抗宿主病（GVHD），并且通过扩大准入项目（EAP），可以在包括美国的其他7个国家上市。（2）美国FDA在2011年11月批准了造血祖细胞－脐带（HPC－C）细胞疗法产品Hemacord，可用于造血系统疾病患者的造血干细胞移植，用于治疗某种白血病和一些遗传性代谢性、免疫系统疾病。（3）2011年7月1日，韩国食品药品管理局宣布，准许由FCB－Pharmicell公司开发的心脏病治疗药物Hearticellgram－AMI投放市场销售。